据国外看病专业服务机构盛诺一家了解到，抗癌明星药物Pralsetinib (BLU -667)的新药申请已提交FDA，用于治疗晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌患者。

“Pralsetinib在解决ret基因突变癌症患者的医疗需求方面具有广泛的潜力，据国外看病专业服务机构盛诺一家解释，因为到目前为止，即便这些患者有已知的突变，但却无法受益于靶向治疗”，蓝图医药的首席医疗官Andy Boral医学博士在一份声明中说:“Pralsetinib治疗RET突变的非小细胞肺癌和甲状腺癌的申请在处理中，我们也在与FDA密切合作，目标是尽快将这种有前景的治疗方法带给患者。”

据国外看病专业服务机构盛诺一家介绍，Pralsetinib是一种抑制RET融合和突变的实验性抑制剂，最近在1/2期ARROW研究(NCT03037385)中，Pralsetinib对13名RET融合阳性的甲状腺髓样癌患者展现出前景。

在未接受治疗的甲状腺髓样癌患者中，Pralsetinib带来了74%的客观缓解率在先前接受过治疗的患者中，也带来了60%的客观缓解率。对于RET融合阳性的甲状腺癌患者，疾病控制率更是高达100%，91%的患者疾病得到部分缓解。此外9例患者病情稳定，没有患者出现疾病进展。

研究的第一作者、德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Subbiah博士说:“这表明pralsetinib具有活性，治疗开始后2到3个月内，患者对治疗就有了反应，而且在放射性碘治疗后依然能表现出活性。”

值得注意的是，一位66岁的分化型甲状腺癌男性患者接受pralsetinib治疗效果良好。他的缓解持续了18个月，并且目标病灶缩小了94%。

甲状腺人群的安全性分析与总体研究人群一致。大多数不良事件的严重程度为1级或2级。在15%的人群中观察到与治疗相关的不良事件，其中最常见的是贫血、转氨酶升高、白细胞计数下降、高血压、丙谷丙转氨酶升高、高磷血症和中性粒细胞减少。没有患者因不良反应而中断治疗。

总的来说，pralsetinib在RET融合阳性的甲状腺癌和多个实体肿瘤中表现出抗肿瘤活性，且患者耐受性良好。据国外看病专业服务机构盛诺一家检索，ARROW研究正在进行中，仍在积极招募甲状腺癌、非小细胞肺癌等其他晚期实体瘤患者